Per studio osservazionale si intende uno studio scientifico analitico basato su una raccolta dati in cui non c’è intervento attivo sulle unità di analisi (ad esempio con farmaci o visite aggiuntive).
In altre parole, gli studi osservazioni sono quelli in cui, seppure sempre in modo sistematico, ci si limita ad osservare ciò che accade nella vita quotidiana.
Indice
Studi scientifici analitici osservazionali: cosa sono?
Per capire concretamente cosa si intende per studio osservazionale, il primo passo è capire dove si collocano all’interno della grande famiglia degli studi scientifici. Gli studi scientifici si suddividono infatti in due grandi categorie:
- studi descrittivi
- studi analitici
Gli studi descrittivi hanno come obiettivo primario quello di descrivere le caratteristiche di un fenomeno (che cos’è, chi ne è interessato, quando si verifica, ecc.). In genere, gli studi descrittivi (detti anche studi ecologici) sono i primi che vengono condotti per studiare scientificamente un fenomeno e per questo precedono gli studi analitici che hanno invece come scopo primario quello di raccogliere dati per verificare ipotesi legate agli effetti di un certo fenomeno e domande più legate al perché si verifica.
A dispetto di quanto potrebbe suggerire il nome, il termine “osservazionale” non è sinonimo di descrittivo ma di analitico. Non tutti gli studi analitici sono però studi osservazionali. Gli studi analitici si dividono infatti a loro volta in:
- studi osservazionali
- studi sperimentali
Per comprendere le differenze tra studi osservazionali e sperimentali, possiamo pensare a due situazioni estreme. Da una parte abbiamo un astronomo che osserva i movimenti degli astri nel cielo (studio osservazionale) e dall’altra parte abbiamo un chimico che sperimenta come si combinano tra di loro diversi gruppi di molecole (studio sperimentale).
Nella realtà, spesso la differenza tra questi due tipologie di studi può apparire più sfumata. Prendiamo ad esempio un ricercatore che voglia valutare gli effetti di un farmaco. In questo caso, è uno studio osservazionale o sperimentale?
In questo esempio, la risposta dipende da come il ricercatore decide di valutare gli effetti di questo farmaco.
- È uno studio sperimentale se il ricercatore interviene attivamente assegnando il trattamento con quel farmaco ad un gruppo di pazienti.
- È uno studio osservazionale se il ricercatore si limita a osservare e registrare gli effetti in pazienti che stanno già assumendo il farmaco, senza averlo assegnato lui a fini di ricerca.
La differenza tra studi osservazionali e studi analitici non sta quindi necessariamente nell’obiettivo (in questo esempio, per entrambi gli studi è valutare gli effetti del farmaco), ma nel fatto che il ricercatore intervenga o meno nel manipolare una o più variabili dello studio (in questo esempio, la somministrazione del farmaco).
Andando più nello specifico, questa differenza si ripercuote poi nel fatto che gli studi osservazionali hanno l’obiettivo di studiare esposizioni, comportamenti, terapie o fattori di rischio così come avvengono nella vita quotidiana, mentre gli studi sperimentali studiano cosa accade in situazioni create ad hoc, così da poter evitare l’effetto di variabili confondenti.
Il limite principale degli studi osservazionali è infatti proprio la casualità, che non può essere dimostrata. In particolare, in ambito medico poiché negli studi osservazionali i partecipanti non vengono randomizzati (come avviene invece negli studi sperimentali basati su trial clinici), anche si trovasse che un certo farmaco è associato a una riduzione della mortalità, non ci sarebbero abbastanza informazioni nei dati raccolti per poter affermare che il farmaco causi quella riduzione.
Tipologie di studi osservazionali
Adesso che dovremmo aver compreso come distinguere gli studi osservazionali dagli altri studi scientifici, il secondo passo è capire come può essere strutturato uno studio osservazionale.
Gli studi osservazionali possono basarsi su una fotografia di cosa accade in un determinato momento (studio trasversale) oppure su cosa succede in un certo periodo di tempo (studi longitudinali). A loro volta, gli studi longitudinali possono essere poi strutturati in due modi diversi. Riassumendo, le tre tipologie principali di studi osservazionali sono:
- Studio longitudinale di coorte: si segue nel tempo un gruppo di persone esposte (o non esposte) a un fattore, per osservare l’insorgenza di un esito. Si utilizzano negli studi eziologici per valutare i fattori di rischio di una malattia e per valutare la prognosi di una malattia.
- Studio longitudinale caso-controllo: si parte dall’esito (chi ha la malattia e chi no) e si ricostruisce l’esposizione precedente. Si utilizzano principalmente negli studi eziologici, ma sono preferiti agli studi di coorte quando la malattia è rara. Basandosi su ricostruzioni storiche, hanno però il limite che spesso è difficile ottenere una valutazione precisa dell’esposizione a determinati fattori di rischio.
- Studio trasversale (cross-sectional): fotografia istantanea di cosa accade ad una popolazione in un determinato momento. Si utilizzano per stimare prevalenze, coperture vaccinali, comportamenti, per fare ipotesi su cause o fattori di rischio comparativi o per studiare nuovi test diagnostici. Tra i loro vantaggi c’è la semplicità di raccolta dati e il basso costo.
Quali sono le linee guida per gli studi osservazionali?
Gli studi osservazioni devono essere svolti in modo preciso e sistematico seguendo, ove disponibili, le linee guida del settore di riferimento.
Ad esempio, per gli studi osservazionali che coinvolgono farmaci o dispositivi medici, la normativa italiana, anche per tutelare la privacy e la sicurezza del paziente, è regolamentata da:
- Linee Guida AIFA (2024): Il 21 agosto 2024, AIFA ha pubblicato le nuove “Linee Guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci“, che definiscono le regole per la conduzione, la notifica e l’approvazione di questi studi.
- Registro degli Studi Osservazionali (RSO): Dal 31 gennaio 2023 è attivo il RSO, uno strumento gestito da AIFA in cui devono essere registrati tutti gli studi osservazionali farmacologici rispondenti ai requisiti della vigente linea guida.
- Autorizzazione del Comitato Etico: le nuove linee guida prevedono la semplificazione con il parere di un unico Comitato Etico territoriale, eliminando la necessità di pareri locali multipli. In particolare, nel 2023, la riforma dei comitati etici in Italia ha ridotto il loro numero a 40 CET (Comitati Etici Territoriali), oltre a 3 nazionali.
