Per valutare l’efficacia di un trattamento non è sufficiente raccogliere i dati su un campione di unità statistiche che vengono sottoposte all’intervento oggetto dello studio. In tutti i casi ove sia possibile, è importante raccogliere i dati anche su uno o più altri gruppi con caratteristiche simili ma non sottoposti al trattamento, detti gruppi di controllo.
Indice
Quando si utilizza il gruppo di controllo?
Quando si progetta un’analisi dei dati, è importante chiedersi se le unità statistiche che si vogliono studiare debbano avere tutte le stesse caratteristiche oppure essere diverse tra loro. La scelta dipende da numerosi fattori, tra cui sicuramente rientrano le ipotesi di ricerca.
Se lo studio prevede un intervento, come la somministrazione di un farmaco o la modifica di un comportamento (attività fisica, uso del filo interdentale,…) o un determinato incentivo (incentivo fiscale per le aziende,..) allora dovresti sempre prevedere la presenza di almeno un gruppo di controllo.
Se tra gli obiettivi vi è quello di misurare l’efficacia di un trattamento, è consigliabile infatti sempre suddividere il campione di unità statistiche in due o più gruppi:
- gruppo di trattamento: costituito dai partecipanti che verranno sottoposti al trattamento oggetto dello studio
- gruppo (o gruppi) di controllo: composto da partecipanti con caratteristiche simili ai precedenti ma che, durante lo studio, non vengono sottoposti a tale trattamento
Esempio studio con gruppo di controllo
Immagina che a 200 individui ipertesi venga misurata la pressione arteriosa. Il campione viene poi suddiviso in modo casuale in due gruppi:
- metà di loro (gruppo di trattamento) seguirà per sei mesi un certo regime alimentare
- l’altra metà (gruppo di controllo) continuerà invece a mangiare come al solito
Ipotizziamo adesso che al termine dello studio si osservi che nel gruppo di trattamento la pressione arteriosa diastolica si è ridotta in media di 8 mm/Hg. Di per sé, questa informazione non è sufficiente per poter dire se quel determinato regime alimentare sia stato efficace.
Ma se osserviamo che nel gruppo di controllo la pressione diastolica si è ridotta in media solo di 3 mm/Hg, allora è presumibile che i 5 mm/Hg di differenza tra la diminuzione media della pressione nei due gruppi potrebbe essere dovuta proprio alla dieta seguita.
Il gruppo di controllo si utilizza quindi proprio per valutare l’efficacia del trattamento attraverso il calcolo della dimensione dell’effetto. In altre parole, nella valutazione di quanto è grande la differenza osservata tra i gruppi.
RCT: cosa sono?
A livello teorico, la situazione ideale sarebbe quella in cui tutti i partecipanti siano identici tra loro ad eccezione che quelli che sono nel gruppo in trattamento poi ricevono un trattamento.
Nell’esempio precedente, questo significherebbe ad esempio che il campione sia costituito da individui con le stesse identiche condizioni di salute, stato fisico ed alimentazione. In questo modo, le uniche differenze rilevate nei valori della variabile d’interesse (in questo esempio, la pressione arteriosa) sarebbero necessariamente attribuibili solo al trattamento.
Ovviamente nella pratica questo è inverosimile. Quello che si fa è allora assegnare i partecipanti ai gruppi di trattamento e di controllo in modo casuale. In altri termini, si effettua un RCT (Randomized controlled trial).
Questa procedura è quella che più assicura che i gruppi siano comparabili tra loro all’inizio del trattamento.
E proprio per questo è considerata il gold standard per la sperimentazione clinica, ovvero il più robusto strumento di valutazione dell’efficacia di un intervento.
In questo modo, si può infatti presumere che gli effetti del trattamento siano poi la causa più plausibile delle differenze osservate tra i gruppi alla fine dello studio. In altre parole, il gruppo di controllo permette di isolare il più possibile gli effetti del trattamento da tutti gli altri. Così è più facile escludere spiegazioni alternative dei risultati che si ottengono dall’esperimento.
Caratteristiche di un RCT
Un esperimento randomizzato controllato (RCT) ha le seguenti caratteristiche:
- deve essere presente un gruppo di trattamento ed almeno un gruppo di controllo
- i partecipanti devono essere assegnati in modo casuale a questi gruppi
- i partecipanti non devono sapere a quale gruppo sono stati assegnati.
Studio osservazionale e studio sperimentale: che differenza c’è?
Se non è possibile procedere a questa suddivisione casuale, allora non si parlerà più di studio sperimentale ma di studio osservazionale.
Anche in questa tipologia di studi si può impostare un disegno caso-controllo ma in questo caso il campione di controllo potrebbe essere differente dai gruppi di trattamento già all’inizio dello studio, rendendo più difficile poi effettuare una stima accurata dell’effetto del trattamento.
In caso di studi osservazionali, è quindi poi molto importante valutare analisi statistiche che possano aiutare a tenere sotto controllo l’effetto di eventuali variabili di confondimento. Ad esempio, costruendo modelli di regressione.
Se invece hai solo un gruppo di trattamento ed un elenco di potenziali candidati per il gruppo di controllo ma non sai quali scegliere, allora puoi selezionare chi entrerà in questo secondo gruppo utilizzando le tecniche di matching. Ad esempio, il propensity score matching
Tipi di gruppo di controllo
Oltre alla differenza tra campione di controllo selezionato in modo casuale (negli studi sperimentali) o non (negli studi osservazionali), ci sono anche altri aspetti da considerare nella scelta.
Ad esempio, si potrebbe decidere che il gruppo di controllo non riceva alcun trattamento. Come nel caso precedente del regime alimentare. O come se, in uno studio sui vaccini, il gruppo di controllo fosse quello a cui non viene somministrato alcun vaccino ed il gruppo di trattamento quello a cui viene somministrato uno specifico vaccino.
Oppure che il gruppo di controllo riceva un trattamento, in genere quello tradizionale, di cui è già stata provata scientificamente la validità. In questa situazione, il gruppo di controllo serve come benchmark per valutare la performance di un nuovo trattamento rispetto a quello convenzionale. Nell’esempio illustrato prima, il gruppo di controllo potrebbe in questo caso essere composto da partecipanti che seguono il regime alimentare attualmente più consigliato per gli ipertesi mentre il gruppo di trattamento da coloro che seguono la nuova tipologia di trattamento.
Gruppo di controllo placebo
Il gruppo di controllo è detto gruppo placebo quando gli viene somministrato un trattamento che non ha effetti sull’oggetto dello studio. Esempi classici di questi placebo sono le pillole a base di zucchero e le iniezioni di soluzione salina invece di un determinato farmaco. Ovviamente i partecipanti non devono sapere a quale gruppo sono stati assegnati. In altri termini, tutti i partecipanti devono credere di star assumendo una pillola di zucchero, oppure tutti devono credere di star assumendo il nuovo farmaco.
Di solito questo approccio di utilizza, ove possibile, quando si ritiene che le credenze dei partecipanti sul fatto di ricevere o non ricevere il trattamento possano influenzare il risultato dello studio. L’obiettivo in questo caso è valutare se il trattamento performa meglio del placebo.
Gruppo di controllo in cieco
Si dice che lo studio è in cieco quando il partecipante non sa a quale gruppo è stato assegnato.
Se, oltre al partecipante, anche il ricercatore non sa a quale gruppo appartiene un determinato partecipante, lo studio sarà in doppio cieco.
Infine, si parla di triplo cieco se neanche chi effettua le analisi sa se ad esempio il gruppo A sia il gruppo di controllo o quello di trattamento.
Gruppo di controllo di lista di attesa
Nei casi in cui ci sia una lista di attesa per ricevere un nuovo trattamento, coloro che vi rientrano possono servire come gruppo di controllo finché non ricevono il trattamento. Questa soluzione permette anche di evitare alcune considerazioni etiche che potrebbero invece essere un limite per l’adozione di altre tipologie di gruppo di controllo. Tuttavia, alcuni ricercatori sostengono che questa soluzione potrebbe gonfiare artificialmente le stime dell’effetto del trattamento. Questo perché i partecipanti, sapendo di essere in lista d’attesa, potrebbero in qualche modo sentirsi bloccate.
Gruppo di controllo storico
Utilizzare un gruppo di controllo storico significa che tutti i partecipanti allo studio ricevono il trattamento ed i loro risultati sono confrontati con la storia del paziente o con un gruppo di studio controllato precedentemente. In questo caso quindi il gruppo di controllo non è campionato ex novo, ma si utilizzano dati già raccolti in precedenza. Ad esempio, dati sul rischio di infezione di soggetti non vaccinati da comparare poi con quelli dei soggetti vaccinati durante lo studio. In questo modo chiunque può partecipare allo studio e non ci sono problemi etici legati alla scelta di chi allocare nel gruppo di controllo. Differenze geografiche, temporali ed altre circostanze potrebbero però andare ad influire sul confronto.
Gruppo di controllo: e adesso?
Una volta raccolti i dati per i diversi gruppi, per analizzarli dovrai ricorrere a tecniche per il confronto tra gruppi. Se ti serve supporto per questa fase, non esitare a richiedere una consulenza personalizzata.
