Ricerca clinica: da dove si parte?

Da dove si inizia a fare una ricerca clinica? In questo articolo troverai esempi e suggerimenti pratici su come formulare un quesito di ricerca clinico che sia in linea con il metodo scientifico.

Da dove si parte per fare uno studio clinico?

L’idea di una ricerca o studio clinico nasce da un problema di natura clinica cui si vuole dare la risposta utilizzando il metodo scientifico. Uno studio clinico segue sempre un preciso iter come quello presentato qui sotto. In questo articolo ci soffermeremo sul primo passaggio, ovvero sul come passare da un problema clinico ad un quesito di ricerca.

Il quesito di ricerca clinica: descrittivo o analitico?

Il primo passo da compiere in una ricerca clinica è trasformare un problema clinico in un quesito di ricerca. Il quesito di ricerca può essere descrittivo (quando vogliamo semplicemente descrivere una determinata condizione) oppure analitico (quando vogliamo indagare la relazione causa-effetto tra diverse variabili).

Ad esempio, ipotizziamo che nella pratica clinica riscontriamo una bassa aderenza dei pazienti al piano terapeutico in quanto questi non assumono regolarmente la terapia farmacologica nelle dosi prescritte (problema clinico). Attraverso uno studio clinico vogliamo ottenere le informazioni utili per individuare gli interventi adeguati per migliorare questa aderenza. Due possibili quesiti di ricerca sono:

1. Qual è la percentuale (prevalenza) dei pazienti non aderenti in un determinato periodo di tempo? In tal caso stiamo formulando un quesito descrittivo.
2. A cosa è dovuta la bassa aderenza dei nostri pazienti e quali variabili incidono sulla compliance? In questo caso stiamo formulando un quesito analitico.

Che differenza c’è tra quesito primario e secondario?

Il quesito primario corrisponde all’obiettivo primario della ricerca. Ogni ricerca ha un obiettivo primario e può, ma non necessariamente deve, avere anche più di un obiettivo secondario.

Ad esempio, immagina di aver deciso di intraprendere uno studio per valutare l’adeguatezza di una dieta preconfezionata, alternativa alla dieta libera modificata, nel garantire un’alimentazione sicura per il paziente anziano con la disfagia. In questo caso:

• L’obiettivo primario dello studio è valutare l’effetto della somministrazione dei prodotti preconfezionati X sulla sicurezza del paziente anziano disfagico
• Obiettivi secondari potrebbero invece essere valutare la compliance dei caregiver alla modalità di preparazione e somministrazione dei pasti X, valutare l’impatto della gestione del paziente disfagico durante la somministrazione dei prodotti X sulla qualità della vita del caregiver

Che differenza c’è tra obiettivo e outcome?

Il concetto dell’obiettivo spesso viene confuso con quello dell’outcome (o endpoint). In realtà l’outcome o endpoint indica le misure qualitative o quantitative dell’esito dalle quali si ricava la risposta ai quesiti di ricerca.

Gli endpoint possono essere clinici (mortalità, eventi morbosi etc.), economici (ricoveri, visite ambulatoriali, giornate lavorative perse etc.) o correlati alla qualità di vita (normalmente valutata attraverso appositi questionari).

Riprendendo gli esempi precedenti, nel primo caso per valutare la percentuale dei pazienti non aderenti al piano terapeutico potremmo misurare il numero delle pillole avanzate al termine del periodo di somministrazione, oppure valutare determinati parametri indicativi del rispetto del piano terapeutico come, ad esempio, alcuni valori ematici.

Nel secondo esempio, per il primo obiettivo dello studio potremmo predisporre apposite schede nelle quali i caregiver registreranno il numero, la tipologia e l’esito degli eventuali eventi avversi durante i pasti.

Un quesito FINER

Un buon quesito di ricerca deve avere precise caratteristiche riassumibili nell’acronimo FINER.

Deve essere Feasible ovvero tale da permettere di rispondere alla domanda di ricerca attraverso lo studio. Deve risultare Interesting e Novel ovvero interessate, non ripetitivo, deve apportare qualche nuova conoscenza rispetto a quelle già disponibili. Non deve prevedere l’uso di tecniche di indagine che possono arrecare il danno ai soggetti partecipanti (Ethical) e, infine, la risposta che si otterrà al termine dell’iter deve essere rilevante e tale da giustificare il fatto che lo studio sia stato intrapreso (Relevant).

La ricerca bibliografica con il modello PICO

Per formulare un quesito FINER, è necessario partire dalla ricerca bibliografica per verificare se qualcuno non abbia già risposto, nei tempi recenti e adoperandosi della stessa metodologia, alla stessa domanda.

Per effettuare la ricerca bibliografica nelle diverse banche dati (Pubmed, Scopus, Cochrane etc.) è necessario definire bene le stringhe.

A tal fine più frequentemente viene utilizzato il modello PICO che permette di scomporre il quesito di ricerca in
quattro categorie di informazioni chiave ovvero:

1. Popolazione/paziente/problema. La popolazione deve essere definita dettagliatamente in base ai criteri di inclusione ed esclusione previsti.
2. Intervento, che corrisponde alla variabile indipendente e può riguardare prodotti farmaceutici o dispositivi, procedure, test diagnostici…
3. Confronto (con un gold standard terapeutico, con un gruppo di controllo che può essere placebo o un intervento diverso, con l’ipotesi base). Il confronto deve riguardare una specifica alternativa, ma non è sempre necessario, interessante o possibile; pertanto, rappresenta una componente non obbligatoria del modello.
4. Esito/Outcome, che corrisponde alla variabile dipendente e deve essere misurabile. Può prevedere l’utilizzo di misurazioni qualitative e/o quantitative.

Ad esempio, ipotizziamo di voler effettuare una revisione della letteratura sull’aderenza terapeutica nei pazienti anziani, free living con ipercolesterolemia trattata con integratori per capire l’effettiva rilevanza del problema anche al di fuori del contesto in cui operiamo. Dovremo allora formulare la stringa di ricerca scomponendo la nostra domanda attraverso il modello PICO:

P: Pazienti over 65 anni, free living, con ipercolesterolemia
I: Integratori per l’ipercolesterolemia
C: Nessun confronto; nel presente caso si intende semplicemente trovare la letteratura disponibile sulla prevalenza e non c’è un confronto
O: Autovalutazione dell’adesione da parte dei pazienti tramite la compilazione dei questionari standardizzati

In generale, il modello PICO rappresenta uno strumento di Medicina basata sulle evidenze utilizzato per definire foreground question della ricerca ovvero i quesiti specifici nelle aree di terapia, effetti avversi, diagnosi, diagnosi differenziale, prognosi.

Esempi quesiti di ricerca clinica formulati con il metodo PICO

La formulazione del quesito è molto importante, per cui di seguito troverai diversi esempi di come praticamente deve essere condotta.

Esempio quesito sul trattamento

In pazienti di età superiore ai 65 anni, free living, con ipercolesterolemia, l’assunzione dell’integratore X rispetto all’integratore Y dà i risultati migliori in termini di LDL? In questo caso I è un’opzione terapeutica.

Esempio quesito sugli effetti avversi

In pazienti pediatrici in NED seguiti dal servizio X il numero degli sfilamenti del sondino nasogastrico è inferiore rispetto ai pazienti con le stesse caratteristiche seguiti dal servizio Y? In questo caso I è un trattamento.

Esempio quesito sulla diagnosi

In pazienti con SNG, l’ecografia permette una diagnosi di malposizionamento del SNG accurata come quella con Rx? In questo caso I è un test diagnostico.

Esempio quesito su diagnosi differenziale

In pazienti NED con complicanze metaboliche studiati per mezzo degli esami ematici, quali sono le possibili cause delle complicanze? In questo caso I è un iter diagnostico abituale.

Esempio quesito sulla prognosi

In paziente anziano free living, la presenza di sarcopenia può rappresentare un significativo fattore di rischio della disfagia? In questo caso I è un fattore prognostico presente.

Il modello PICO: quando si usa nella ricerca clinica?

Sebbene PICO sia il modello più utilizzato per la formulazione dei quesiti di una ricerca clinica, non mancano le critiche a tale modello. Quelle principali riguardano i seguenti aspetti:

1. PICO non è ritenuto da tutti utilizzabile per ogni disciplina ma è considerato un modello di utilità prevalentemente nel campo medico
2. Sebbene il suo utilizzo viene consigliato anche per le ricerche qualitative, in realtà l’utilizzo di tale modello nella ricerca qualitativa risultata tutt’altro che semplice
3. PICO non tiene conto delle variabili come, ad esempio, la durata dello studio o la metodologia. Di fatto, sono stati proposti numerosi modelli alternativi al PICO e più completi come PICOS, PICOT, PICOTT, PECO, PICOTS, PECODR, PEICOIS, PICOC, SPICE, PIPOH, EPICOT+, PESICO, PICo, and PS.

Ricerca clinica: e adesso?

Se ti serve un supporto personalizzato per formulare il tuo quesito di ricerca, non esitare a richiedere una consulenza check-up.

Articolo redatto con il contributo di Nikolina Jukic Peladic